Aprobación previa a la comercialización
Sistema en el que los fabricantes de productos médicos deben demostrar la seguridad y eficacia de un producto antes de que pueda venderse a los consumidores.
Biosimilar
Un producto biológico que es altamente similar a un producto biológico aprobado por la FDA, conocido como producto de referencia, y no tiene diferencias clínicamente significativas en términos de seguridad y eficacia.
Carta de aprobación
Una comunicación escrita a un solicitante de la FDA que aprueba una solicitud o una solicitud abreviada.
Carta de respuesta completa
Una comunicación escrita a un solicitante de la FDA que generalmente describe todas las deficiencias que la agencia ha identificado en una solicitud o solicitud abreviada que debe resolverse satisfactoriamente antes de que pueda aprobarse.
Ciencia básica
Buscar conocimientos fundamentales para obtener nuevos conocimientos sobre la biología de la enfermedad.
Ciencia regulatoria
La ciencia del desarrollo de nuevas herramientas, estándares y enfoques para evaluar la seguridad, la eficacia, la calidad, la toxicidad, el impacto en la salud pública o el desempeño de los productos regulados por la FDA.
Comité asesor
Un comité que proporciona a la FDA asesoramiento independiente de expertos externos sobre temas relacionados con medicamentos, vacunas y otros productos biológicos, dispositivos médicos y alimentos humanos y veterinarios.
Compromisos posteriores a la comercialización
Estos son ensayos o estudios clínicos que el patrocinador de un medicamento ha acordado llevar a cabo, pero que no son requeridos por una ley o reglamentación. Estos pueden incluir estudios para evaluar la respuesta al medicamento en subpoblaciones específicas, la evaluación de nuevas dosis o la caracterización adicional de eventos adversos poco frecuentes.
Consentimiento informado
Los investigadores usan el consentimiento informado para explicar el estudio clínico a posibles voluntarios. Su propósito es proteger al participante. Se usa cuando alguien que está interesado en participar primero pregunta sobre el estudio y este continúa durante todo el estudio, hasta que el estudio finalice. El equipo de investigación revisará los detalles del estudio con el posible participante y responderá cualquier pregunta. Esta información también está escrita en un documento, conocido como formulario de consentimiento informado, que está diseñado para ser claro y fácil de entender. Si una persona decide inscribirse en un estudio clínico, firmará el formulario de consentimiento informado para reconocer que comprende los detalles del estudio y otorga su consentimiento para participar. El formulario de consentimiento informado no es un contrato y el participante puede retirarse del estudio en cualquier momento y por cualquier motivo. Los investigadores usan el consentimiento informado para explicar el estudio clínico a posibles voluntarios. Su propósito es proteger los derechos y el bienestar del participante.
Se usa cuando alguien que está interesado en participar primero pregunta sobre el estudio y este continúa durante todo el estudio, hasta que el estudio finalice.
El equipo de investigación revisará los detalles del estudio con el posible participante y responderá cualquier pregunta. Esta información también está escrita en un documento, conocido como formulario de consentimiento informado, que está diseñado para ser claro y fácil de entender.
Si una persona decide inscribirse en un estudio clínico, firmará el formulario de consentimiento informado para reconocer que comprende los detalles del estudio y otorga su consentimiento para participar. El formulario de consentimiento informado no es un contrato y el participante puede retirarse del estudio en cualquier momento y por cualquier motivo.
Criterios de elegibilidad
Los requisitos clave que las personas que desean participar en un estudio clínico deben cumplir o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que son necesarios para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o rango de edad, o está limitado por sexo.
Criterio de valoración
Un evento o resultado que puede medirse objetivamente para determinar si la intervención que se está estudiando es beneficiosa. Algunos ejemplos de criterios de valoración son la supervivencia, las mejoras en la calidad de vida, el alivio de los síntomas, la duración de la respuesta y la desaparición del tumor.
Criterios de valoración clínicos
Estos son resultados que miden directamente el efecto terapéutico de un medicamento, por ejemplo, cómo se siente, se desempeña o sobrevive un paciente. Un ejemplo es la incidencia de accidente cerebrovascular en un estudio para un medicamento cardiovascular.
Criterio de valoración sustituto
Un criterio de valoración con probabilidades razonables de predecir cómo un tratamiento afecta la forma en que los pacientes se sienten, funcionan o sobreviven. En el cáncer, la reducción del tumor podría ser un criterio de valoración sustituto que puede medirse antes de los resultados de supervivencia.
Cumplimiento del tratamiento
Puede definirse como qué tan bien el comportamiento de los pacientes se corresponde con el asesoramiento médico profesional prescrito. Las acciones de los pacientes incluyen asistir a las citas de seguimiento, participar en la atención preventiva, cumplir con los regímenes médicos.
Designación de terapia innovadora
La FDA designa ciertos medicamentos como “terapias innovadoras” que muestran resultados prometedores en estudios clínicos tempranos y que están destinados a tratar enfermedades graves. La designación innovadora tiene como objetivo acelerar el desarrollo de medicamentos que muestren mayor potencial para mejorar el tratamiento de la enfermedad.
Doble enmascaramiento
En un estudio a doble enmascaramiento, solo el farmacéutico del estudio sabe qué medicamento está recibiendo un participante; no se informa a los participantes, los médicos, el personal de enfermería ni a otro personal del estudio clínico.
Eficacia
La capacidad de un nuevo fármaco para demostrar mejoras en al menos uno de los siguientes aspectos: la forma en que un paciente se siente, se desempeña o sobrevive. Si un nuevo medicamento puede demostrar que produce al menos uno de estos tres resultados, se puede decir que proporciona un beneficio clínico.
Enmascaramiento
El proceso de mantener a los participantes del estudio, a aquellos involucrados en su manejo y a aquellos que recopilan y analizan datos clínicos sin conocimiento del tratamiento asignado, de modo que no se vean influenciados por ese conocimiento.
Estudio clínico
Estudio de investigación en el que uno o más sujetos humanos son asignados prospectivamente a una o más intervenciones (que pueden incluir placebo u otro control) con el objetivo de evaluar sus efectos en resultados biomédicos o conductuales que afectan la salud.
Estudio controlado aleatorizado (Randomized Controlled Trial, RCT)
Un estudio en el que los pacientes se dividen al azar o aleatoriamente en grupos separados en los que se comparan diferentes medicamentos, tratamientos u otras intervenciones. Dividir al azar a las personas en grupos significa que los grupos serán similares y que los efectos de los tratamientos que reciben pueden compararse de manera más justa. En la mayoría de los casos, un grupo recibirá el medicamento que se está evaluando y el otro grupo recibirá el tratamiento del estándar de atención actual en esa área de la enfermedad.
Estudio in vitro
Este estudio se realiza fuera de un organismo vivo, generalmente en un tubo de ensayo o placa de cultivo.
Estudios de grupo único
En este tipo de estudio, el medicamento de prueba generalmente no se compara con un control. Todos los participantes recibirán la terapia experimental.
Evento adverso grave
Un evento adverso que pone en riesgo la vida, exige hospitalización o una estadía prolongada en el hospital, provoca una incapacidad en curso o significativa, causa anomalías congénitas o defectos congénitos, o provoca la muerte.
Eventos adversos
Esto se caracteriza como cualquier experiencia no deseada asociada con el uso de un producto médico en un paciente.
Fármacos de molécula pequeña
Los medicamentos más comunes son fármacos de molécula pequeña, lo que significa que generalmente se fabrican a través de la síntesis química, lo que significa que generalmente tienen estructuras químicas bien definidas. Por el contrario, los productos biológicos son mucho más complejos.
Fases de los estudios clínicos
Los estudios clínicos se realizan en “fases”. Los estudios en cada fase tienen un propósito diferente y ayudan a los investigadores a responder diferentes preguntas.
Iniciativa Centinela
Una herramienta de investigación y un programa de la FDA para identificar activamente los eventos adversos inducidos por medicamentos a partir de datos electrónicos de atención médica.
Investigador principal
Un investigador principal es un médico que dirige el equipo de investigación clínica y, junto con los otros miembros del equipo de investigación, monitorea regularmente la salud de los participantes del estudio para determinar la seguridad y la eficacia del estudio.
Junta de revisión institucional (Institutional Review Board, IRB)
Una IRB (también conocida como comité de ética independiente (Independent Ethics Committee, IEC), junta de revisión ética (Ethical Review Board, ERB) o junta de ética en investigación (Research Ethics Board, REB) es un grupo de médicos, científicos, defensores, investigadores y miembros de la comunidad que han sido designados formalmente para revisar y monitorear todas las investigaciones que involucran a seres humanos. Las IRB se implementan para proporcionar supervisión ética y minimizar el riesgo para los participantes. Las IRB existen para proteger los derechos y el bienestar de los participantes humanos en un estudio clínico y se convirtieron en una pieza clave y establecida de supervisión médica debido al estudio Tuskegee.
Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (Prescription Drug User Fee Act, PDUFA)
Ley de 1992 que creó el programa de “tarifa para usuarios”, en el que el patrocinador o solicitante del medicamento proporciona fondos para contratar revisores adicionales de la FDA a cambio de garantías de revisiones oportunas de solicitudes de nuevos medicamentos.
Medicamento genérico
Un medicamento que es comparable con un medicamento aprobado por la FDA, conocido como producto de referencia, en dosis, concentración, vía de administración, características de calidad y rendimiento, y uso previsto.
Placebo
Un placebo es una píldora o líquido que tiene el mismo aspecto que el nuevo tratamiento, pero que no tiene ningún valor de tratamiento a partir de los ingredientes activos.
Proceso de selección
Un proceso diseñado para determinar la elegibilidad de la persona para participar en un estudio de investigación clínica.
Protocolo
Documento que describe cómo se llevará a cabo un estudio, incluidos el/los objetivo(s), el diseño, la metodología, las consideraciones estadísticas y la organización, y que garantiza la seguridad de los sujetos del estudio y la integridad de los datos recopilados.
Requisitos posteriores a la comercialización
Estos incluyen ensayos y estudios clínicos que los patrocinadores deben llevar a cabo en virtud de uno o más estatutos o reglamentaciones. Estos pueden incluir estudios para evaluar la respuesta al medicamento en subpoblaciones específicas, la evaluación de nuevas dosis o la caracterización adicional de eventos adversos poco frecuentes.
Reuniones de desarrollo de medicamentos enfocadas en el paciente
Una serie de reuniones centradas en la enfermedad que se llevan a cabo en la FDA, en las que se presentan pacientes que brindan su experiencia con una enfermedad y su perspectiva sobre nuevos tratamientos.
Revisión continua
Un patrocinador del medicamento puede presentar secciones separadas de su solicitud del medicamento para su revisión por parte de la FDA, en lugar de esperar hasta que se complete cada sección de la solicitud. Cuando la revisión continua no está vigente, la revisión generalmente comienza solo cuando el patrocinador del medicamento ha presentado la solicitud completa a la FDA.
Seguridad
En estrecha relación con la toxicidad, esto se refiere al potencial de un medicamento de causar daño a un paciente. Si bien rara vez se aprueba el uso de medicamentos extremadamente tóxicos, analizar la seguridad de un medicamento es más complicado que determinar si tiene o no algún efecto secundario perjudicial.
Los reguladores deben decidir si los beneficios de un medicamento superan sus daños posibles. Si un analgésico leve tiene el potencial de causar daño hepático a largo plazo, por ejemplo, eso probablemente se consideraría un riesgo irrazonable.
Por otro lado, un medicamento contra el cáncer de tercera línea con el mismo efecto secundario potencial podría considerarse razonablemente seguro, debido a la gravedad de la afección que se está tratando.
Solicitud abreviada de nuevo medicamento (Abbreviated New Drug Application, ANDA)
Se denomina “abreviada” porque no se requieren datos preclínicos (animales) ni clínicos (humanos) para establecer la seguridad y la eficacia. En cambio, los solicitantes genéricos deben demostrar científicamente que su producto es bioequivalente (es decir, que funciona de la misma manera que el medicamento innovador).
Solicitud complementaria de nuevo medicamento (Supplemental New Drug Application, sNDA)
Después de recibir la aprobación de la FDA para un nuevo medicamento, los patrocinadores pueden solicitar la aprobación para indicaciones adicionales.
Solicitud de licencia para productos biológicos (Biologics License Application, BLA)
Una presentación formal de los datos recopilados por el patrocinador del medicamento que respalda la seguridad y la eficacia de un agente biológico en investigación.
Solicitud de más información
Una carta enviada a un solicitante durante una revisión de la solicitud para solicitar más información o aclaración que sea necesaria o útil para permitir la finalización de la revisión.
Solicitud de nuevo medicamento en investigación (Investigational New Drug Application, IND)
Una solicitud de autorización de la FDA para administrar un tratamiento en investigación a seres humanos.
Solicitud de nuevo medicamento (New Drug Application, NDA)
Una presentación formal de los datos recopilados por el patrocinador del medicamento que respalda la seguridad y la eficacia de un fármaco de molécula pequeña en investigación.
Uso de medicamentos fuera de prospecto
Esto ocurre cuando se receta un medicamento para una indicación no especificada en la etiqueta del medicamento.